La Science, CQFD Comment soutenir la réutilisation de médicaments existants pour soigner les maladies rares ?
Sep 30, 2025
Le repositionnement des médicaments pour traiter les maladies rares est au cœur des discussions. Les enjeux économiques et l'hétérogénéité de ces maladies sont examinés. La plateforme européenne Remedy4All est présentée comme un soutien crucial. Les projets de repositionnement peuvent naître de diverses sources, y compris des patients et des cliniciens. L'importance d'un engagement précoce des patients et des interactions avec les autorités est soulignée. Les financements européens ainsi que le rôle de l'AFM-Téléthon sont également explorés.
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Nombre Et Nature Des Maladies Rares
- Il existe entre 6 000 et 8 000 maladies rares, souvent ultra‑rares, rendant l'intérêt économique faible pour l'industrie pharmaceutique.
- Le repositionnement de médicaments déjà connus devient une piste attractive car il repose sur des données de sécurité parfois déjà disponibles.
Variété Des Cas De Repositionnement
- Le repositionnement couvre des médicaments déjà sur le marché ou des molécules incomplètement développées, avec des jeux de données très différents.
- Il faut souvent régénérer des données précliniques ou cliniques pour démontrer l'efficacité dans la nouvelle indication.
Origine Des Idées De Repositionnement
- Les idées de repositionnement proviennent souvent d'observations cliniques ou de patients plutôt que d'industries pharmaceutiques.
- Un exemple marquant évoqué est une molécule développée comme désherbant devenue utile en maladie rare.